Friday, 08/09/2017 - 08:27:08

FDA chấp thuận điều trị ung thư bằng liệu pháp gen


Các nhà khoa học đã tạo ra tế bào T (màu xanh) từ gene, có thể tấn công tiêu diệt tế bào ung thư (màu đỏ). (Science Source)


Cục Quản Lý Thực Phẩm và Dược Phẩm (FDA) đã chấp thuận cho sử dụng liệu pháp gen ở Hoa Kỳ.
Theo đó, FDA chấp thuận Kymriah, mà các nhà khoa học gọi là "sinh dược" vì nó liên quan đến việc sử dụng tế bào miễn dịch biến đổi gen từ người để tấn công các tế bào ung thư.

Thuốc đã được chấp thuận để điều trị cho trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh bạch cầu lymphô bạch cầu cấp tính (ALL), ung thư máu và tủy xương là loại ung thư ở người trẻ phổ biến nhất tại Hoa Kỳ. Có khoảng 3,100 bệnh nhân từ 20 tuổi trở xuống được chẩn đoán ALL mỗi năm.

"Chúng ta đang bước vào cuộc đổi mới y khoa với khả năng tái lập trình các tế bào riêng của bệnh nhân để tấn công tế bào ung thư chết người," Scott Gottlieb, Ủy viên FDA nói trong một tuyên bố bằng văn bản công bố cuối tháng Tám vừa qua.

Gottlieb cho biết, "Các kỹ thuật mới như liệu pháp gen và cell có tiềm năng biến đổi y học và tạo ra một bước ngoặt trong khả năng điều trị và thậm chí chữa được nhiều chứng bệnh khó chữa.”

Phương pháp mới này được thực hiện bằng cách tái lập trình lại một số tế bào T của người mắc bệnh để chúng có khả năng tiêu diệt các tế bào ung thư. Trong suốt một vài năm qua, phương pháp này đã được phát triển bởi sự hợp tác của trường đại học Pennsylvania và công ty dược phẩm Novartis, một công ty đang hướng tới việc áp dụng đại trà liệu pháp gen trong điều trị không chỉ bạch cầu mà còn nhiều những biến thể khác của ung thư.

Trước đó, một nghiên cứu khác cũng được trình bày tại hội nghị ở Washington DC, càng củng cố tiềm năng của liệu pháp miễn dịch tế bào T.

Khi các nhà khoa học tại Trung tâm nghiên cứu ung thư Fred Hutchinson ở Seattle truyền tế bào T biến đổi gen cho những bệnh nhân bị bệnh bạch cầu mà tiên lượng chỉ còn sống được vài tháng, ung thư đã biến mất ở 94% số trường hợp. Bệnh nhân bị các dạng ung thư máu khác cũng có tỷ lệ đáp ứng trên 80%, với hơn một nửa thuyên giảm hoàn toàn.

TS Stanley Riddell cho biết, "Đây là những bệnh nhân đã thất bại với những cách điều trị khác. Hầu hết bệnh nhân trong thử nghiệm của chúng tôi dự kiến chỉ còn sống được 2-5 tháng. Đây là tỷ lệ đáp ứng phi thường ... chưa từng có trong y học ở những bệnh nhân bị bệnh rất nặng này.”

Tuy nhiên, FDA cũng cảnh báo về việc điều trị này cũng mang lại rủi ro, bao gồm cả phản ứng quá mức nguy hiểm bởi hệ thống miễn dịch được gọi là hội chứng phóng thích cytokine. Ngoài ra, việc điều trị sẽ chỉ có sẵn tại các bệnh viện và phòng khám đã được huấn luyện đặc biệt về điều trị.

Cho đến nay, thành công mới chỉ dừng ở bệnh bạch cầu và những ung thư lỏng khác, mà không thấy hiệu nghiệm ở ung thư tuyến tiền liệt, vú, và những khối u rắn. Việc đưa tế bào T vào sâu bên trong khối u rắn sẽ khó khăn.

Chi phí cũng là một vấn đề, vì điều trị phải được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân. Novartis, hãng sản xuất thuốc, cho biết chi phí điều trị cho bệnh nhân đáp ứng thuốc sẽ tốn khoảng $475,000 Mỹ kim.
(Theo nrp.org)

Viết bình luận đầu tiên
Advertising
Bình luận trên Facebook

Bình luận trực tiếp